新藥研發(fā)階段

1. 藥物發(fā)現(xiàn)及前期研發(fā)：
   • 時(shí)間：通常需要5-10年。
   • 費(fèi)用：約1.46億美元。
   • 內(nèi)容：包括藥物作用靶點(diǎn)及生物標(biāo)記的選擇與確認(rèn)、先導(dǎo)化合物的確定、構(gòu)效關(guān)系的研究與活性化合物的篩選、候選藥物的確定等。此階段需要從大量化合物中篩選出具有潛在藥用價(jià)值的化合物，并進(jìn)行初步的藥理和毒理研究。
2. 臨床前藥學(xué)實(shí)驗(yàn)：
   • 時(shí)間：通常需要2-3年。
   • 費(fèi)用：約1.46億美元。
   • 內(nèi)容：進(jìn)行藥物的藥代動力學(xué)、藥效學(xué)、毒理學(xué)等研究，以評估藥物在動物模型中的安全性和有效性。此階段的目標(biāo)是為后續(xù)的臨床試驗(yàn)提供充分的數(shù)據(jù)支持。
3. 工藝合成：
   • 時(shí)間：通常需要1-2年。
   • 費(fèi)用：約1.46億美元。
   • 內(nèi)容：優(yōu)化藥物的合成工藝，確保藥物的質(zhì)量和穩(wěn)定性。此階段需要進(jìn)行大量的工藝優(yōu)化和放大實(shí)驗(yàn)，以滿足臨床試驗(yàn)和后續(xù)生產(chǎn)的需求。
4. 臨床試驗(yàn)：
   • 時(shí)間：通常需要6-8年。
   • 費(fèi)用：約1.5億美元。
   • 內(nèi)容：分為I、II、III期臨床試驗(yàn)。I期主要在健康志愿者中進(jìn)行，評估藥物的安全性；II期在患者中進(jìn)行，評估藥物的初步療效和安全性；III期在更大規(guī)模的患者群體中進(jìn)行，進(jìn)一步驗(yàn)證藥物的療效和安全性。此階段的目標(biāo)是為新藥的上市提供充分的臨床數(shù)據(jù)支持。
   • Phase I（1-2年）、Phase II（2-3年）、Phase III（3-4年）
5. 商業(yè)化生產(chǎn)：
   • 時(shí)間：通常需要1-2年。
   • 費(fèi)用：約1.5億美元。
   • 內(nèi)容：包括新藥申請（NDA）的提交和審批、生產(chǎn)工藝的進(jìn)一步優(yōu)化、商業(yè)化生產(chǎn)規(guī)模的擴(kuò)大等。此階段的目標(biāo)是確保藥物能夠順利上市并滿足市場需求。
   • IND（Investigational New Drug）是指新藥臨床研究審批，新藥的產(chǎn)生需要進(jìn)行兩次行政審批，一是在臨床研究階段（IND申報(bào)），二是臨床研究完成注冊上市（NDA申報(bào)）。IND申請，即新藥研究申請，目的在于向藥監(jiān)部門提供數(shù)據(jù)證明藥物具備開展臨床試驗(yàn)的安全性和合理性，獲準(zhǔn)后方可開展臨床試驗(yàn)

新藥研發(fā)總時(shí)間及費(fèi)用

• 總時(shí)間：從藥物發(fā)現(xiàn)到最終上市，平均需要13.5年。
• 總費(fèi)用：單個(gè)新藥的研發(fā)投入平均為8.73億美元，資本化后的研發(fā)費(fèi)用為17.78億美元。

不同治療領(lǐng)域的研發(fā)費(fèi)用

• 呼吸系統(tǒng)：臨床研究負(fù)擔(dān)最大，總費(fèi)用約為1.153億美元。
• 疼痛和麻醉：臨床研究費(fèi)用較高，總費(fèi)用約為1.054億美元。
• 腫瘤科：臨床研究費(fèi)用較高，總費(fèi)用約為7,860萬美元。
• 中樞神經(jīng)系統(tǒng)、皮膚病學(xué)和泌尿生殖系統(tǒng)：成本相對較低。

成功率

• 臨床I期：成功獲批的比率為11.3%。
• 臨床II期：成功獲批的比率為17.8%。
• 臨床III期：成功獲批的比率為53.4%。
• NDA或BLA階段：成功獲批的比率為89.1%。